Junge stirbt in Pfizers Studie zur Gentherapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie!

Pfizers Studie für eine Gentherapie gegen die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wurde nach dem Tod eines Teilnehmers – eines kleinen Jungen – gestoppt.

Laut Great Game India wurde der Tod des Jungen kürzlich in einem Brief des in New York ansässigen Drogenriesen enthüllt. Der Junge hatte Anfang 2023 die Gentherapie erhalten, aber die Details rund um seinen Tod sind noch unklar. Pfizer arbeitet aktiv mit Ermittlern zusammen, um zu verstehen, was passiert ist.

Die als Daylight bekannte Studie zielte darauf ab, die Auswirkungen der experimentellen Gentherapie von Pfizer gegen DMD namens Fordadistrogene movaparvovec bei Jungen im Alter von zwei bis drei Jahren zu untersuchen. DMD ist eine seltene genetische Erkrankung, die in erster Linie Jungen betrifft und eine fortschreitende Muskeldegeneration verursacht. Wenn es erfolgreich ist, könnte die Gentherapie von Pfizer Hoffnung für diejenigen bieten, die von dieser Erkrankung betroffen sind.

Laut den National Institutes of Health ist DMD eine der schwersten Formen der genetischen Muskeldystrophie. Die Muscular Dystrophy Association erklärt, dass der Zustand durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche gekennzeichnet ist, die durch Veränderungen eines Proteins namens Dystrophin verursacht werden. Dieses Protein hilft, die Muskelzellen intakt zu halten, fügt es hinzu.

Die Symptome von DMD treten in der Regel früh in der Kindheit im Alter von zwei und drei Jahren auf und umfassen Schwierigkeiten beim Springen, Laufen und Gehen sowie eine Vergrößerung der Waden, ein watselnder Gang und eine innere Kurve der Wirbelsäule. Im Laufe der Krankheit kann DMD die Herz- und Atemmuskulatur beeinträchtigen, was zu einer beeinträchtigten Lungenfunktion führt, die schließlich zu akuter Ateminsuffizienz führen kann.

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Die Erkrankung betrifft in erster Linie Jungen, wobei schätzungsweise eine von 3.500 männlichen Geburten weltweit betroffen ist.

Im Jahr 2021 enthüllte Pfizer, dass ein junger männlicher Teilnehmer in der nicht-ambularischen Kohorte seiner Phase 1b-Mini-Dystrophin-Gentherapie-Studie für DMD gestorben war. Als Folge dieses Todes 2021 legte die Food and Drug Administration die Anwendung des Unternehmens für experimentelle neue Medikamente (IND) auf klinische Warteschleife, bevor sie im April 2022 aufgehoben wurde.

Pfizer pausiert Studie für seine DMD-Gentherapie

Nach der Nachricht vom jüngsten Tod hat Pfizer die Dosierung für einen Teil einer anderen Studie namens CIFFREO ausgesetzt. Diese zweite Studie, an der junge männliche Teilnehmer mit DMD im Alter von vier bis acht Jahren beteiligt sind, wurde vorsorglich gestoppt. Aber andere Studien zur Bewertung der Gentherapie werden laut der Epoch Times wie geplant fortgesetzt. (Verwandte: Arzneimittelzulassungen durch Regulierungsbehörden basieren oft auf schlechten klinischen Daten, finden Forscher).

„Im Namen aller bei Pfizer sprechen wir seiner Familie, seinen Freunden und denjenigen, die seiner Pflege am nächsten stehen, unser Mitgefühl aus“, sagte der Arzneimittelhersteller in dem Gemeinschaftsbrief, der von der gemeinnützigen Interessengruppe Parent Project Muscular Dystrophy veröffentlicht wurde.

„Die Sicherheit und das Wohlbefinden der Patienten in unseren klinischen Studien bleibt unsere oberste Priorität, und wir sind bestrebt, so schnell wie möglich mehr Informationen mit der medizinischen und Patientengemeinschaft zu teilen. Wir sind uns auch bewusst, dass viele in der Patientengemeinschaft hoffnungsvoll über den potenziellen Nutzen von fordadistrogene movaparvovec für die Behandlung von DMD sind, und wir werden weiterhin Daten aus unseren Studien sammeln, um seine Fähigkeit zu bewerten, diese Krankheit zu bekämpfen.“

Die Nachricht vom Tod des Jungen kommt, nachdem Mikael Dolsten, der wissenschaftliche Leiter von Pfizer und Forschungspräsident, während des Gewinnaufrufs des Unternehmens im dritten Quartal 2023 im Oktober fordadistrogene movaparvovec angepriesen hat.

„Ich denke, unsere Gentherapie für DMD [hat] eine sehr konsistente Wirkung über Biomarker und funktionelle Endpunkte hinweg gezeigt. Dies macht unsere Gentherapie in gewisser Weise zum Hauptspiel in der Stadt“, sagte er damals. Laut Dolsten hatten funktionale Daten, die das Unternehmen bis zu diesem Zeitpunkt berichtet hatte, „ermutigende Signale sowohl bei den jüngeren als auch bei den etwas älteren Jungen“ gegeben.

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Sehen Sie sich diesen Clip aus dem „Worldview Report“ über Pfizer an, der in seiner DMD-Gentherapie-Studie sein Beileid für den plötzlichen Tod des kleinen Jungen ausspricht.

Dieses Video stammt vom Worldview Report-Kanal auf Brighteon.com.